小核酸药物主要包括反义寡核苷酸 (ASO) 和RNA干扰 (RNAi) 药物两大类，用于在基因层面治疗罕见或难治性传染病，癌症及遗传疾病等。ASO和RNAi治疗原理类似，皆旨在通过序列互补靶标mRNA，使其降解或抑制，从而实现相关基因的表达沉默。
小核酸药物的出现，使得主动设计药物序列用于靶向沉默疾病基因成为可能。这类药物以mRNA为靶点，与传统药物相比，具有多重技术优势。
靶向特异性强
小核酸药物从转录后水平实现基因的表达调控，能够特异性地作用于致病基因转录的mRNA，从疾病的上游调控致病基因的表达，并且可以达到单碱基水平上的序列特异性，具有“有的放矢”并且“治标治本”的特点和优势。
药物作用长效
小核酸药物的作用对象为mRNA，以siRNA药物为例，当靶标mRNA被降解后，RNA诱导的沉默复合体（RISC）可以循环工作，参与下一轮靶标mRNA的降解。
药物设计简便，研发周期短
由于DNA测序技术的发展和成熟，疾病基因序列能够给小核酸药物的设计提供最重要的信息。小核酸药物的设计摆脱了传统药物的大规模筛选周期，使药物设计得以主动进行，大大地缩短了药物开发的周期。
高效性
小核酸药物通过静脉注射和皮下注射的方式给药，当小核酸药物通过高效和安全的药物递送系统到达靶组织后，能够进入细胞并开启特定基因的沉默过程。这一药物作用过程具有很高的效率，使小核酸药物能够以较低的剂量达到治疗疾病的效果。
候选靶点丰富，适应症分布广
理论上，任何由特定基因过表达引起的疾病都可以通过小核酸药物进行治疗，这为小核酸药物的研发提供了丰富的候选靶点，包括很多传统药物无法成药的靶点。目前小核酸药物研发设计的适应症非常广泛，包括：肿瘤、抗感染、自免、代谢、眼科、各种罕见病等。
据统计，全球小核酸药物进入临床管线的共有近80个，其中，10个进入了临床三期，大多数集中在临床一期和二期，预计未来将有更多的小核酸药物进入临床试验阶段。
2016年至今，由于小核酸领域药物递送技术等等关键难题的突破以及重磅药物的接连获批，加之资本信心的重建，小核酸领域迈入新的稳健快速发展时期。
截至目前，全球共有14款广义范围内的小核酸药物获批上市。其中包括8款ASO药物（其中两款已退市），4款siRNA药物，1款核酸适配体药物（已退市）和1款寡核苷酸药物（去纤维脱氧核苷酸）。
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