CRO|mRNA创新药必不可少的助力

发布日期:
2022-01-19

因新冠疫情爆发,COVID-19 mRNA疫苗得以上市和被广泛使用,mRNA技术的关注度也因此提升到了空前的高度。mRNA技术凭借其原理的先进性,在理论上可以生产出任何一种人类所需的蛋白质,不管是预防领域还是疾病治疗领域,由此产生的社会价值和商业价值都无可比拟。

随着对个体化药物的需求和对流行传染性疾病(如新冠病毒)反应度要求的提高全球mRNA药物市场将快速增长,2018年全球mRNA药物市场规模(刨除mRNA新冠疫苗贡献)34.3亿美元,2020年上升至39.2亿美元,截至2021416日,根据预测,受新冠疫情驱动,mRNA药物治疗将在近年迎来快速增长期。到2035年,mRNA药物场规模将攀升到230亿美元。


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mRNA药物技术理论上可治疗蛋白质层面的所有疾病






mRNA药物是将修饰mRNA分子送入细胞质,利用细胞质内的自有核苷酸进行转录表达,生成所需要的蛋白质。mRNA在理论上能够表达任何蛋白质,因此可以使用治疗几乎所有基于蛋白质的疾病。

mRNA药物是利用靶点/抗原编码RNA,通过特定的递送系统使细胞摄取并表达编码的抗原,从而同时引起体液和细胞介导免疫反应。mRNA可在细胞内翻译,且无需进入细胞核内部,理论上所有蛋白质层面的疾病均可通过mRNA疗法进行治疗,并可以作用于传统蛋白药物(抗体等)无法触及的胞内靶点。同时相比DNA疗法,mRNA不具有整合人体DNA的风险。

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针对mRNA结构的各种化学修饰,改善了mRNA稳定性和翻译水平






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mRNA疫苗的生产流程包括mRNA的合成修饰、递送和放大生产三个部分其中,最核心的开发难点和关键技术点在于合成修饰(提高mRNA分子的稳定性,防降解)和递送系统(提高进入人体细胞的效率,使得产生抗原刺激人体产生免疫反应)

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治疗效果所需的mRNA量和治疗持续时间取决于许多因素,包括编码蛋白的预期生物学功能及其作用方式,蛋白产物的循环半衰期与效力;对治疗而言,纳克级至微克级的高抗原蛋白便足以产生抗原反应,导致治疗失败。

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目前研究者投入大量精力修饰mRNA的结构元件,特别是5帽区,5UTR和3UTR,编码区和Poly(A)尾,修饰此类结构可以系统的改善mRNA在细胞内的稳定性和翻译效率。

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mRNA药物的工艺优势在于研发、生产速度快






因mRNA药物研发过程类似,研发中可进行高通量筛选,研发速度快(不像蛋白质药研发,每个蛋白表达都存在差异性,需要筛选优化);mRNA药物生产工艺可直接放大,成药快。

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当前,新药研发中面临的主要挑战是寻找疾病发生的新靶标。而在疾病状态下大量的关键蛋白在体外是无法正确表达的,基因疗法试图通过直接纠正编码这些重要蛋白的基因来攻克这一难题,但是脱靶导突变体和病毒系统的风险等缺陷于基因疗法仍然一直存在无法克服。应运而生的mRNA药物则可为药物开发打开崭新的大门。

mRNA药物开发的潜力在于可以以天然方式翻译得到任何蛋白质而无需更改编码的基因。基于mRNA治疗所需的蛋白质可瞬时局部表达。 因此,mRNA药物治疗方式是更加安全、更加简单的,可以使用mRNA药物去治疗以前无法治疗或无法药物治疗的疾病。目前mRNA技术可广泛应用于疫苗、肿瘤免疫等

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在体外,mRNA很容易被环境中存在的RNase迅速降解,所以如何制备获得大量的、高质量的mRNAmRNA药物开发过程中面临的第一大挑战.




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