未来十年,随着老龄化的加快,生物医药产业将进入前所未有的“黄金十年”。站在这个领域发展的风口,诚邀更多“同行者”,一同奔赴生物医药这一创新型领域的星辰大海,群策群力,共同推动生物医药产业再上一个台阶。
德奥平展位号:A45
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mRNA
时代进迁,核酸药物打破传统药物三大困境。传统的小分子和大分子药物在研发过程中常常受自身分子结构的制约而“难以成药”;受靶点本身无法靶向的制约而“不可成药”。RNA(核糖核酸)是连接基因与蛋白质的重要桥梁,因此核酸 药物不仅不受自身结构制约,能够打破“难以成药性”;还能大幅度扩展靶点范围,打破“不可成药性”;此外,对比传统药物,其药效更加强劲持久,有望克服现有疗法“效力不足”等问题。目前mRNA疫苗、小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)为临床中核酸药开发的主要形式。
01政策鼓励
近年来,随着国家卫生体制改革的深入,制约医药行业创新型企业发展的政策瓶颈被逐渐解除,国家监管体制、法律法规和产业政策的变更鼓励医药行业尤其是创新药行业的发展。《“十三五”国家战略性新兴产业发展规 划》提出要构建生物医药新体系,加快开发具有重大临床需求的创新药物和生物制品,加快建设生物医药强国;《卫生事业发展“十二五”规划》、《医药工业 发展规划指南》、《“十三五”生物产业发展规划》等政策相继出台,明确提出要大力开展生物技术药物创制和产业化,重点发展领域中包括核酸类药物。一系列国家政策的出台,为核酸药物行业的发展提供了有力的保障。
02技术支持
随着新技术革新,基因测序、化学修饰以及递送技术的突破在核酸药物的发展中有至关重要的作用。(1)基因测序技术革新→核酸药物设计、合成变得程序化,有望加速核酸技术发展;测序成本降低,为后续商业化开发提供基础;(2)化学修饰技术革新→帮助药物在体内存留足够充裕的时间不被清除,直至到达靶细胞;并在保证达到治疗效果的同时,避免误伤正常细胞。(3)给药递送系统革新→药物更高效安全,真正实现靶向给药。
03mRNA技术应用领域
根据对所需蛋白质对mRNA进行编码设计,目前mRNA的主要应用范围包括三个大方向:免疫疗法、蛋白质替代疗法以及再生医学疗法。其中免疫疗法中的肿瘤免疫治疗和感染性疫苗的应用是最多也是最为成熟的。
目前,全球已有mRNA疫苗、重组蛋白疫苗、重组腺病毒载体疫苗、灭活疫苗等多种技术路径的新冠疫苗获批上市,其中mRNA新冠疫苗基础免疫的保护效力上临床数据表现优异。
“十四五”医药工业发展规划中也明确指出,紧跟疫苗技术发展趋势,支持建设mRNA疫苗,提高疫苗供应链保障水平。支持疫苗企业和重要原辅料、耗材、生产设备、包装材料企业协作,提高各类产品质量技术水平。
04mRNA技术市场规模巨大,潜力无限
mRNA技术未来的市场规模巨大,空间广阔。从各个领域的市场规模来看,mRNA技术预计在2025年可达到326亿美元的市场规模,其中预防性疫苗市场的占比最大,为160亿美元。
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